【资料图】
休斯顿大学药学院的一组研究人员报告称，通过操纵在免疫系统发育中起重要作用的信号蛋白 TAK1，他们可以减缓疾病进展并改善杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的肌肉功能).
DMD 是由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的，是一种遗传性神经肌肉疾病，每 3,600 名新生儿中就有一人发生。DMD 患者会经历严重的肌肉萎缩、无法行走，并最终因呼吸衰竭在 30 岁出头时亡。该疾病的特征是炎症反应和肌纤维亡。最终，肌肉纤维被脂肪和纤维化组织取代，导致严重的肌肉无力。
“我们的结果表明，TAK1(转化生长因子 β 激活激酶 1)是骨骼肌质量的调节剂。通过专门针对这种蛋白质，我们可以抑制肌肉纤维的亡，即所谓的肌坏，并减缓 DMD 的疾病进展， “Ashok Kumar、Else 和 Philip Hargrove 捐赠教授兼药理学和制药科学系主任说，他的结果发表在JCI Insight上。
“我们的研究表明，激活 TAK1 可以刺激 DMD 模型中的肌纤维生长，对肌肉健康没有负面影响。”
在之前的突破中，Kumar 的团队发现了一个令人惊讶的事实：TAK1 对于维持骨骼肌质量至关重要，并且激活 TAK1 超过正常水平可以促进骨骼肌生长。
对于这项研究，该团队设计了实验来降低或增加疾病进展不同阶段骨骼肌中 TAK1 蛋白的水平。
“我们的实验表明，在坏高峰期耗尽 TAK1 活性，然后在坏后阶段重新引入 TAK1，可显着改善肌肉病理学，”研究助理教授 Anirban Roy 说。
标签：
